Пожалуй, выстрел микрочастицей даже безболезненнее обычного укола. И врачи с надеждой ждут, когда на смену шприцам придет простое и доступное устройство, которое – заметьте – может все.
Уже сейчас многие компании применяют генную терапию для разработки лекарственных средств. Обычно новые препараты идут к людям долго и трудно, потому что все они создаются методом проб и ошибок. Но если мы точно знаем, как и когда должен работать каждый ген, какой белок он продуцирует, какие механизмы включает и выключает, мы можем создавать лекарства, действие которых направлено не на весь организм, а только на очень узкий спектр отклонений. Это позволит сократить число побочных эффектов. К тому же генная терапия может решить и проблемы больных, вынужденных постоянно поддерживать жизнедеятельность с помощью медикаментов. В этих препаратах и так уже используется рекомбинатная ДНК, которая выдает организму ежедневный «рацион» ферментов или веществ, необходимых для жизни. Диабетики должны постоянно делать уколы инсулина, при некоторых заболеваниях требуется ежедневная доза соматотропина или эритропоэтина. И хорошо, если человек вовремя принимает свое лекарство, а если нет? Тогда больного ждет приступ, возможно и со смертельным исходом. Но эти болезни может победить простое введение правильного гена, который откорректирует производство необходимого белка. И не нужны будут шприцы и таблетки! Опыт генной терапии показывает, что пациентам с гемофилией добавка нужного гена дает возможность полноценной жизни. Добровольцы, прошедшие генную терапию, больше года не прибегали к лекарствам, тогда как раньше им приходилось применять замещающую терапию, которая, во-первых, не устраняет болезни, а во-вторых, стоит немалых денег.
И успокоится вампир
Гемофилия – не единственное наследственное заболевание крови. Не меньше мучений доставляет и другой недуг – порфирия. Тем, кто не знает, могу сообщить: это именно то, чем страдали и страдают люди, которых подозревают в вампиризме. Только не энергетическом вампиризме, а в самом реалистическом, породившем все мифы и легенды об оборотнях и кровососах, которые спят днем и кушают ночью, а умирают только от серебряной пули или осинового кола в сердце. Легенды, как известно, на пустом месте не рождаются. Влад Тепеш, легендарный граф Дракула, вливший в жилы кинематографа живительную струю вампиризма, был вполне реальным человеком, достаточно вздорным и жестоким, но явно из плоти и… Вот о крови-то разговор особый. Именно с нею и связаны все несчастья этих больных. В средние века их безжалостно уничтожали, считая прислужниками дьявола, забивали насмерть и сажали в темницы. В средневековой Франции за два столетия больше тридцати тысяч человек казнили по подозрению в том, что они оборотни! Практически у всех народов есть мифы о вурдалаках, вампирах, вервольфах. Все эти существа ведут себя то как вполне обычные люди, то вдруг начинают искать жертву и прокусывают ей артерию. Предания о вампирах существуют и у индейцев Америки, и у скандинавов, и у славян, и у немцев. Буквально до конца прошлого века считалось, что вампир – это поэтический образ или выдумка фольклора. Медицина в сказки о вампирах не верила. А зря. Если внимательно почитать эти мифы, так сказать, поближе познакомиться с материалом, то за пугающими образами встанет настоящая картина, а проще – история болезни.
Эта болезнь вполне известна и описана, хотя является редкой: ею болеет примерно один человек из двухсот тысяч. В одних местностях болезнь распространена больше, в других – меньше. Но хорошо известно, что она может передаваться по наследству, если порфирией страдает хотя бы один из родителей. Есть мнение, что патологический ген чаще всего «проскакивает» при браках между близкими родственниками. Не потому ли, кстати, у многих народов в позднее время такие браки были запрещены?
В целом эта болезнь состоит в том, что организм человека не может производить эритроциты, которые разносят кислород и железо по органам и тканям. Образуется дефицит этих веществ, теряется пигментация кожи, а при ультрафиолетовом (солнечном) излучении начинается распад гемоглобина. Вот почему, по легендам, вампиры – жители ночи. Солнце – самый жестокий враг больных порфирией. От солнечного света кожа у них истончается, приобретает коричневатый оттенок, сохнет, скукоживается, лопается, покрывается язвами и шрамами. В крови образуются высокотоксичные вещества, которые начинают разрушать не только подкожную клетчатку, но и кости и хрящи. Внешность «вампира» обезображивается. Знаменитая улыбка вампиров – это результат ссыхания кожи вокруг губ, в результате чего полностью открываются клыки. Кроме того, на зубах откладывается порфирин, и зубы становятся коричневыми или красными. Но такова картина только запущенного заболевания.
По преданию, граф Дракула собственноручно раздирал тела своих врагов и пил их теплую кровь. Как это ни чудовищно, но в средние века считалось, что свежая кровь облегчает страдания вампира. На самом деле ее можно пить литрами и ведрами, но безо всякого результата. Я видел старинные манускрипты, где граф изображен с расчлененными жертвами. Он с удовольствием лижет стекающую с отрубленной шеи кровь.
В старину, когда порфирию не умели лечить и суеверно боялись, было гораздо больше тяжело больных людей, чем сейчас. Врачи были столь же невежественны, сколь и все остальное население. Более продвинутые назначали в качестве лекарственного средства кровь молодых телят и ягнят, а позднее пробовали качать по венам человеческую кровь. Все это результатов, конечно, не давало. Считалось также, что нужно бороться со страхом (естественным) перед солнечным светом. Поэтому несчастных силком выгоняли под палящее солнце. Немудрено, что больные отчаянно упирались и ни в какую не желали «лечиться», а нередко и вовсе сходили с ума.
В наши дни порфирию лечат, но в том случае, если она не запущена. А теперь ее смогут вообще блокировать на ранней стадии развития. Генная терапия, если вовремя ее применить, исправит ужасающую болезнь вампиров точно так же, как любую другую патологию крови.
На очереди генной терапии и такие болезни-монстры, как артрит, аллергия, рак. В нашей стране проблемой онкологии занимается Институт биологии РАН. В онкологическом центре РАМН проходит испытания отечественная вакцина от рака. В основу метода положено генетическое изменение опухолевых клеток. Если испытания пройдут удачно, вакцина сможет предотвращать онкологические процессы и уничтожать метастазы. Работы по генной терапии ведутся в Институте акушерства и гинекологии имени Д. О. Отта РАМН, в Институте молекулярной биологии имени В. А. Энгельгардта РАН, Институте молекулярной генетики РАН, Институте биологической и медицинской химии РАМН, Научном центре медицинской генетики РАМН, в институтах Новосибирска. Скоро генная вакцинация, внутриклеточная иммунизация, пересадка искусственно выращенных или генетически адаптированных тканей и органов станет реальностью. И вполне вероятно, что следующее поколение будет считать сказкой и мифом лейкемию, СПИД, диабет…
И станем бессмертными…
Пока мы смертны и подвержены разнообразным болезням, но генная инженерия может дать нам шанс.
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27
Уже сейчас многие компании применяют генную терапию для разработки лекарственных средств. Обычно новые препараты идут к людям долго и трудно, потому что все они создаются методом проб и ошибок. Но если мы точно знаем, как и когда должен работать каждый ген, какой белок он продуцирует, какие механизмы включает и выключает, мы можем создавать лекарства, действие которых направлено не на весь организм, а только на очень узкий спектр отклонений. Это позволит сократить число побочных эффектов. К тому же генная терапия может решить и проблемы больных, вынужденных постоянно поддерживать жизнедеятельность с помощью медикаментов. В этих препаратах и так уже используется рекомбинатная ДНК, которая выдает организму ежедневный «рацион» ферментов или веществ, необходимых для жизни. Диабетики должны постоянно делать уколы инсулина, при некоторых заболеваниях требуется ежедневная доза соматотропина или эритропоэтина. И хорошо, если человек вовремя принимает свое лекарство, а если нет? Тогда больного ждет приступ, возможно и со смертельным исходом. Но эти болезни может победить простое введение правильного гена, который откорректирует производство необходимого белка. И не нужны будут шприцы и таблетки! Опыт генной терапии показывает, что пациентам с гемофилией добавка нужного гена дает возможность полноценной жизни. Добровольцы, прошедшие генную терапию, больше года не прибегали к лекарствам, тогда как раньше им приходилось применять замещающую терапию, которая, во-первых, не устраняет болезни, а во-вторых, стоит немалых денег.
И успокоится вампир
Гемофилия – не единственное наследственное заболевание крови. Не меньше мучений доставляет и другой недуг – порфирия. Тем, кто не знает, могу сообщить: это именно то, чем страдали и страдают люди, которых подозревают в вампиризме. Только не энергетическом вампиризме, а в самом реалистическом, породившем все мифы и легенды об оборотнях и кровососах, которые спят днем и кушают ночью, а умирают только от серебряной пули или осинового кола в сердце. Легенды, как известно, на пустом месте не рождаются. Влад Тепеш, легендарный граф Дракула, вливший в жилы кинематографа живительную струю вампиризма, был вполне реальным человеком, достаточно вздорным и жестоким, но явно из плоти и… Вот о крови-то разговор особый. Именно с нею и связаны все несчастья этих больных. В средние века их безжалостно уничтожали, считая прислужниками дьявола, забивали насмерть и сажали в темницы. В средневековой Франции за два столетия больше тридцати тысяч человек казнили по подозрению в том, что они оборотни! Практически у всех народов есть мифы о вурдалаках, вампирах, вервольфах. Все эти существа ведут себя то как вполне обычные люди, то вдруг начинают искать жертву и прокусывают ей артерию. Предания о вампирах существуют и у индейцев Америки, и у скандинавов, и у славян, и у немцев. Буквально до конца прошлого века считалось, что вампир – это поэтический образ или выдумка фольклора. Медицина в сказки о вампирах не верила. А зря. Если внимательно почитать эти мифы, так сказать, поближе познакомиться с материалом, то за пугающими образами встанет настоящая картина, а проще – история болезни.
Эта болезнь вполне известна и описана, хотя является редкой: ею болеет примерно один человек из двухсот тысяч. В одних местностях болезнь распространена больше, в других – меньше. Но хорошо известно, что она может передаваться по наследству, если порфирией страдает хотя бы один из родителей. Есть мнение, что патологический ген чаще всего «проскакивает» при браках между близкими родственниками. Не потому ли, кстати, у многих народов в позднее время такие браки были запрещены?
В целом эта болезнь состоит в том, что организм человека не может производить эритроциты, которые разносят кислород и железо по органам и тканям. Образуется дефицит этих веществ, теряется пигментация кожи, а при ультрафиолетовом (солнечном) излучении начинается распад гемоглобина. Вот почему, по легендам, вампиры – жители ночи. Солнце – самый жестокий враг больных порфирией. От солнечного света кожа у них истончается, приобретает коричневатый оттенок, сохнет, скукоживается, лопается, покрывается язвами и шрамами. В крови образуются высокотоксичные вещества, которые начинают разрушать не только подкожную клетчатку, но и кости и хрящи. Внешность «вампира» обезображивается. Знаменитая улыбка вампиров – это результат ссыхания кожи вокруг губ, в результате чего полностью открываются клыки. Кроме того, на зубах откладывается порфирин, и зубы становятся коричневыми или красными. Но такова картина только запущенного заболевания.
По преданию, граф Дракула собственноручно раздирал тела своих врагов и пил их теплую кровь. Как это ни чудовищно, но в средние века считалось, что свежая кровь облегчает страдания вампира. На самом деле ее можно пить литрами и ведрами, но безо всякого результата. Я видел старинные манускрипты, где граф изображен с расчлененными жертвами. Он с удовольствием лижет стекающую с отрубленной шеи кровь.
В старину, когда порфирию не умели лечить и суеверно боялись, было гораздо больше тяжело больных людей, чем сейчас. Врачи были столь же невежественны, сколь и все остальное население. Более продвинутые назначали в качестве лекарственного средства кровь молодых телят и ягнят, а позднее пробовали качать по венам человеческую кровь. Все это результатов, конечно, не давало. Считалось также, что нужно бороться со страхом (естественным) перед солнечным светом. Поэтому несчастных силком выгоняли под палящее солнце. Немудрено, что больные отчаянно упирались и ни в какую не желали «лечиться», а нередко и вовсе сходили с ума.
В наши дни порфирию лечат, но в том случае, если она не запущена. А теперь ее смогут вообще блокировать на ранней стадии развития. Генная терапия, если вовремя ее применить, исправит ужасающую болезнь вампиров точно так же, как любую другую патологию крови.
На очереди генной терапии и такие болезни-монстры, как артрит, аллергия, рак. В нашей стране проблемой онкологии занимается Институт биологии РАН. В онкологическом центре РАМН проходит испытания отечественная вакцина от рака. В основу метода положено генетическое изменение опухолевых клеток. Если испытания пройдут удачно, вакцина сможет предотвращать онкологические процессы и уничтожать метастазы. Работы по генной терапии ведутся в Институте акушерства и гинекологии имени Д. О. Отта РАМН, в Институте молекулярной биологии имени В. А. Энгельгардта РАН, Институте молекулярной генетики РАН, Институте биологической и медицинской химии РАМН, Научном центре медицинской генетики РАМН, в институтах Новосибирска. Скоро генная вакцинация, внутриклеточная иммунизация, пересадка искусственно выращенных или генетически адаптированных тканей и органов станет реальностью. И вполне вероятно, что следующее поколение будет считать сказкой и мифом лейкемию, СПИД, диабет…
И станем бессмертными…
Пока мы смертны и подвержены разнообразным болезням, но генная инженерия может дать нам шанс.
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27